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筋ジス世界治験に日本も参加


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筋ジスといえば、筋ジストロフィー。
筋肉が衰える遺伝性の難病です。

筋肉が衰える遺伝性の難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(筋ジス)の
薬の効果を調べるため、英製薬企業グラクソ・スミスクラインが
世界で同時に行う治験に日本も参加することが分かりました。


治験といっても、患者数の少ない神経性難病に対して
世界同時進行の新薬治験が行われるのは日本初だそうです。


筋ジストロフィーは、筋肉が徐々に失われ、
歩くことが出来なくなり、筋力低下が進行すると
肺炎などの病気にかかりやすくなったりします。


デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、
若くして心不全・呼吸不全のため亡くなる、
といわれていたのですが、
最近では医療技術の進歩により、寿命は延びています。
しかし、未だ治療法は確立していない疾患です。


治験は、フランス、ドイツ、米国など最大18カ国の5歳以上の
180人の患者に1年間にわたって新薬を投与し、効果を調べ、
人種による効能の違いや投与量などを比較研究したうえで、
各国で新薬の承認申請を行う予定とのこと。


今まで、筋ジストロフィーに関して
海外では治験が行われていたこともあったのですが、
日本での治験が出来る、というのもは嬉しいことです。
今回、全国12人の患者が治験に参加するそうです。


患者数が少ないため、
治験データを集めるのが大変かと思いますが、
データが取れれば、世界同時に筋ジスの新薬を使えるようになるという
嬉しいニュースです。

海外では使用可能でも、
日本では使用不可の薬もあった経緯もあるため、
同時進行できるのは嬉しいこと。


治療困難な疾患に対して、効果のある治療薬が出れば、
その薬を元に治療が出来ます。
医学技術の進歩とともに、薬の進歩も願います。


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